Em um marco histórico para a saúde pública brasileira, o Ministério da Saúde anunciou a incorporação inédita da terapia gênica Zolgensma no SUS, voltada para o tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença. Pela primeira vez, a rede pública oferecerá um tratamento de altíssimo custo baseado em acordo de compartilhamento de risco, em que o pagamento está condicionado à eficácia do medicamento.
📍 O que é a AME tipo 1?
A AME é uma doença rara e genética que compromete a produção de uma proteína essencial à sobrevivência dos neurônios motores, afetando funções vitais como respirar, engolir e se mover. Sem tratamento, a maioria das crianças com AME tipo 1 não sobrevive além dos dois anos de idade.
💉 Zolgensma: a terapia gênica que pode mudar tudo
O Zolgensma, considerado um dos medicamentos mais caros do mundo (custo médio de R$ 7 milhões), passa a ser ofertado gratuitamente no SUS para crianças de até 6 meses, desde que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
O Brasil agora integra o seleto grupo de apenas seis países que garantem a medicação em seus sistemas públicos de saúde.
🧬 Como funcionará a terapia no SUS?
O medicamento será disponibilizado em 28 centros de referência distribuídos em 18 estados. As equipes serão qualificadas para administrar a infusão da dose única. A eficácia será acompanhada por cinco anos, com pagamentos escalonados conforme os resultados clínicos da criança:
- 40% no ato da infusão
- 20% após 24 meses, se houver controle da nuca
- 20% após 36 meses, com controle do tronco
- 20% após 48 meses, se os ganhos forem mantidos
❌ O pagamento será suspenso em caso de falecimento ou progressão da doença.
🗣️ “Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público”, afirmou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
⚖️ Sustentabilidade com inovação
Com o acordo de risco, o SUS assume um papel pioneiro na negociação de medicamentos de alto custo com base em performance, garantindo sustentabilidade financeira, eficiência e equidade.
🔄 Assistência já era garantida
Desde 2020, o SUS já havia custeado tratamentos de AME via ações judiciais. Fora da faixa etária para o Zolgensma, os pacientes continuarão recebendo gratuitamente os medicamentos nusinersena e risdiplam.
🌍 Doenças raras em pauta
A AME está entre as mais de 5 mil doenças raras identificadas no Brasil. Desde 2023, cerca de 34% das novas tecnologias incorporadas ao SUS foram voltadas a esse grupo de pacientes, reforçando o compromisso com a equidade no acesso à saúde.
📆 Próximos passos
A partir da próxima semana, os pacientes começarão os exames preparatórios nos centros especializados. O Protocolo Clínico será publicado em breve e um comitê de monitoramento permanente acompanhará cada caso. Reuniões com associações de pacientes também estão previstas para ampliar o diálogo e sanar dúvidas da comunidade.
Este é mais um passo firme do Brasil rumo à universalização do acesso a tecnologias de ponta, mesmo para os tratamentos mais complexos. O SUS reafirma seu papel como modelo global de sistema público de saúde – agora, também na vanguarda da medicina genética.
